index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

233

Références bibliographiques

529

Mots-clés

Genetic Female RNA biology MiRNA Metabolism Duchenne Muscular Dystrophy HEK293 Cells Thérapie cellulaire Pathological modeling Cellules souches pluripotentes humaines Age-related macular degeneration Human pluripotent stem cells DLK1-DIO3 Muscular Dystrophy Cell Proliferation Mutation Myotonic dystrophy type 1 Alternative splicing Astrocyte Immunology Gene therapy Dependovirus/genetics FKRP Knockout Astrocytes Aequorin Preschool Cell therapy Dystrophin Activin Receptors Neurons Pluripotent stem cells CRISPR/Cas9 Myopathy Virus Integration AAV Mitochondria Gene Transfer Techniques Male Protein Tyrosine Phosphatases Dosage Human Viral Spinal muscular atrophy Cellules souches embryonnaires humaines Chromothripsis Mice Cellules souches pluripotentes CRISPR-Cas9 Genetic Vectors Genome editing Retinitis pigmentosa Canine Micronuclei Reporter Humans Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability DMD Myotonic dystrophy Animal models Transfection/methods Dependovirus/genetics/immunology Transcriptomics Disease Models Genetic Therapy Animals Duchenne muscular dystrophy Phenotype Genetic Loci Gene Expression Regulation Liver Lentivirus/genetics Muscular dystrophy Genome Lentiviral vector Golgi apparatus Myopathies Transduction Inbred C57BL Genes Calcium Aging Myotubular myopathy Cell Line Genotoxicity Antigens Adult Chromosomal instability Muscle disease Receptors Flavivirus Animal Adeno-associated virus Induced pluripotent stem cells Genetic Therapy/methods Polymorphism Muscle Progeria Child Inbred mdx